企業概要

リジェネックスバイオ（Regenxbio Inc）は、遺伝子治療による治癒の可能性を通じて人の生活を改善することを目指す臨床段階のバイオテクノロジー会社である。【事業内容】独自のアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療デリバリープラットフォームである「NAV」テクノロジープラットフォームを活用し、遺伝性疾患に対応する遺伝子治療プログラムのパイプラインを開発する。網膜疾患、神経筋疾患、及び神経変性疾患の3つの分野における社内開発パイプラインに焦点を当てる。治験中のAAV治療薬には、「ABBV-RGX-314」、「RGX-202」、「RGX-121」、及び「RGX-111」がある。AbbVieと共同で「ABBV-RGX-314」を開発し、滲出型加齢黄斑変性、糖尿病網膜症（DR）、及び視力喪失を特徴とするその他の慢性網膜疾患に罹患した患者を治療する。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（デュシェンヌ型）の治療薬として「RGX-202」を開発する。進行性神経変性リソソーム蓄積疾患であるムコ多糖症II型（MPS II）の治療薬として「RGX-121」を開発する。

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