企業概要

クリスタル・バイオテック（Krystal Biotech Inc）は、統合型の商業段階のバイオテクノロジー会社である。【事業内容】アンメットメディカルニーズの高い疾患を治療するための遺伝子治療薬の創薬、開発及び事業化に注力する。臨床及び前臨床開発の多様な段階における製品候補には、「KB407」、「KB408」、「KB707」、「KB105」、「KB801」、「KB803」、「KB304」、「KB301」がある。商業製品である「VYJUVEK」は、可逆性遺伝子治療薬であり、ジストロフィー性表皮融解性水疱症治療薬として欧米で承認される遺伝子治療薬である。「KB407」は嚢胞性線維症の治療のために開発される。「KB408」は、まれな肺疾患であるAlpha-1アンチトリプシン欠乏症の治療薬として開発される。「KB707」は固形腫瘍の治療のために開発される。「KB105」は、TGM1欠損常染色体劣性先天性魚類症用に開発される。「KB803」はB-VECの可逆点眼製剤で、眼合併症の治療用に設計される。

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